Visite dans les laboratoires de l’AFM-Téléthon

Dans le cadre de son partenariat avec l’AFM-Téléthon pour la campagne « Recycler c’est aider », Ecologic a eu la chance de pouvoir visiter les laboratoires de l’AFM-Téléthon d’Evry, lors d’une visite partenaires organisée le 11 octobre 2018.

Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon, nous a donné accès au Laboratoire Généthon, où se situe la plus grande banque d’ADN d’Europe, qui contient plus de 400 000 échantillons d’ADN de 87 000 individus concernés par 464 maladies génétiques.

Une seule erreur sur les 3 milliards de lettres qui composent un génome peut provoquer une maladie rare et lourdement invalidante.

La chercheuse Fanny Collaud a expliqué les résultats de ses travaux sur le syndrome de Crigler-Najjar, maladie génétique extrêmement grave qui touche le foie des bébés dès leur naissance, et les oblige à suivre des séances de photothérapie 10 à 12 heures par jour. Fanny et son équipe ont développé un produit de thérapie génique en 2013, qui se transforme aujourd’hui en essai clinique pour 17 patients (en France, en Italie et aux Pays-Bas). Environ 45 scientifiques de Généthon ont été mobilisés depuis 2013 pour arriver à ces résultats.
La scientifique Ana Buj-Bello a évoqué ses travaux de recherches sur la myopathie myotubulaire, une maladie très sévère qui concerne principalement les garçons, et entraine une faiblesse musculaire généralisée, allant jusqu’à toucher le cœur et les voies respiratoires. 50% des malades décèdent avant l’âge de 2 ans. Ana et son équipe ont mis au point un vecteur pouvant transporter dans les muscles une copie corrigée du gène touché. L’essai clinique, incluant 12 patients au total, a démarré en septembre 2017 aux Etats-Unis, et les premiers résultats sont très encourageants.

Les chercheurs sont bien évidemment portés par les encouragements et la gratitude des familles, mais ils n’en n’ont pas moins besoin de fonds pour continuer leurs recherches. Les résultats de leurs travaux sont également appliqués à d’autres maladies plus fréquentes.

Nous avons ensuite découvert I-Stem, l’Institut des Cellules Souches pour le Traitement et l’Etude des maladies Monogéniques d’Evry, créé en 2005. C’est un centre de recherche dédié à l’élaboration de nouveaux traitements par la modélisation des maladies génétiques humaines à partir des cellules souches pluripotentes. Ce laboratoire est basé sur l’utilisation des cellules vivantes. Par exemple, son budget de 2012 était de 8 millions d’euros, dont la moitié provient de l’AFM-Téléthon.

Au-delà de la recherche, le Généthon est aussi le fondateur du centre YposKesi, « bras industriel de l’AFM-Téléthon », pour reprendre les termes de Frédéric Revah, Président d’YposKesi.
YposKesi, créé par l’AFM-Téléthon et par l’Etat, est une plateforme industrielle française de production de médicaments de biothérapies innovantes la plus grande d’Europe. C’est le premier industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapie génique et cellulaire pour les maladies rares . Il produit pour le Généthon, mais également pour d’autres sociétes pharmaceutiques.

Produire un lot de thérapie génique pour un essai clinique pour 3 à 4 patients peut parfois coûter jusqu’à 1 million d’euros. Les chercheurs sont sans cesse à la recherche de technologies innovantes pour faire baisser ces coûts de production. Généthon met à son service son savoir faire développé, ainsi que les capacités de production déjà existantes .

Cette visite unique et passionnante nous a d’autant plus fait prendre conscience de l’importance de la mobilisation des ressources humaines et de la générosité des donateurs dans le combat de l’AFM-Téléthon contre les maladies rares. Ecologic est particulièrement fier de contribuer, à son échelle, à la poursuite des travaux de recherche, ainsi qu’à la sensibilisation à propos de ces maladies.

Grâce à tout cela "Vaincre la maladie, c’est enfin possible !"